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Sono stati presentati nuovi dati che hanno evidenziato i benefici trasformativi e duraturi di Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ), una terapia genica con somministrazione una tantum, essenziale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale.
I dati più recenti di due studi di follow-up a lungo termine, LT-001 e LT-002, hanno mostrato la continua efficacia e durabilità di Onasemnogene abeparvovec in una vasta gamma di popolazioni di pazienti, con un profilo complessivo rischio-beneficio ancora favorevole.

Questi risultati fanno parte di una serie di dati relativi a Onasemnogene abeparvovec presentati durante un Meeting della Muscular Dystrophy Association ( MDA ), che ha anche incluso, in parte, evidenze real-world provenienti dal registro RESTORE.

I dati di LT-001 della durata di 15 anni, tuttora in corso su pazienti che hanno completato la sperimentazione di fase I START, hanno mostrato che fino a 7,5 anni dopo la somministrazione di Onasemnogene abeparvovec, i bambini che sono stati trattati dopo la presentazione dei sintomi di atrofia muscolare spinale hanno mantenuto tutti i traguardi motori raggiunti in precedenza.
Nello studio clinico LT-001, altri tre pazienti hanno raggiunto il traguardo chiave di stare in piedi con assistenza.

Sono stati presentati anche i risultati provvisori dello studio LT-002, della durata di 15 anni, che ha incluso popolazioni di pazienti pre-sintomatici e sintomatici con tutti i pazienti che hanno mantenuto i traguardi motori raggiunti durante i rispettivi studi originari nel periodo di follow-up.

I risultati della coorte EV ( somministrazione per via endovenosa ), che comprendeva 63 pazienti, hanno dimostrato come una singola somministrazione di Onasemnogene abeparvovec abbia fornito un’efficacia costante, sostanziale e duratura.
In particolare, nella coorte EV pre-sintomatica, tutti i bambini hanno mantenuto il traguardo più alto raggiunto durante lo studio originario o hanno raggiunto il traguardo entro il cut-off dei dati.
In totale, sei pazienti trattati prima dell’insorgenza dei sintomi di atrofia muscolare spinale, e 16 trattati dopo l’insorgenza dei sintomi di atrofia muscolare spinale hanno raggiunto nuovi traguardi motori nel periodo di follow-up.

Al cut-off dei dati del maggio 2022, tutti i 18 bambini dello studio clinico LT-002 che sono stati trattati una tantum per via intratecale ( IT ) con la molecola sperimentale OAV101 erano vivi, liberi dalla necessità di ventilazione permanente e hanno continuato a mostrare miglioramenti incrementali nella funzione motoria. Cinque dei 16 pazienti che avevano avuto una valutazione dei traguardi ne hanno raggiunti di nuovi durante il periodo di follow-up a lungo termine, come gattonare, camminare o stare in piedi con assistenza.

La maggior parte dei pazienti dello studio LT-002 non ha mai ricevuto una terapia aggiuntiva. Tra i soggetti nella coorte EV, 24 pazienti su 25 trattati prima dell’insorgenza dei sintomi hanno raggiunto il traguardo motorio di camminare da soli prima della terapia aggiuntiva o senza quest’ultima, e 30 pazienti su 32 ( 93,8% ) trattati dopo l’insorgenza dei sintomi di atrofia muscolare spinale hanno raggiunto il traguardo di stare seduti senza supporto prima della terapia aggiuntiva o senza quest’ultima.

In conclusione, i dati degli studi LT-001 e LT-002 hanno mostrato che, a prescindere dallo stato sintomatico del paziente al momento del trattamento, Onasemnogene abeparvovec per via endovenosa è un’opzione terapeutica efficace e duratura. ( Xagena Medicina )

Fonte: Novartis, 2023

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